Il Pediatra risponde
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A cura di Dott. Gianpaolo De Filippo (Endocrinologo Pediatra)
Vorrei avere informazioni sulla validità della terapia sostitutiva con ormone della crescita ricombinante e soprattutto sui rischi connessi a tale terapia.
Le indicazioni correnti alla terapia con ormone della crescita (Growth Hormone in inglese, da cui l'acronimo GH) sono: la bassa statura da deficit di ormone della crescita dimostrato con test di stimolo (terapia sostitutiva), la bassa statura della sindrome di Turner, l'insufficienza renale cronica. In alcuni paesi, come la Francia, esiste un'ulteriore indicazione, la bassa statura in caso di ritardo di crescita intrauterino. Sono tutte situazioni nelle quali il GH, somministrato al momento e con i dosaggi opportuni, ha dimostrato la sua validità nel migliorare la statura definitiva. Esistono inoltre dei protocolli sperimentali che impiegano l'ormone della crescita in altre situazioni caratterizzate da bassa statura e che, probabilmente, entreranno a far parte delle indicazioni ufficiali una volta provata l'efficacia della terapia.
Per quanto riguarda i rischi connessi all'impiego del GH, si dispone adesso di un periodo di tempo sufficientemente lungo e quindi di un numero importante di soggetti trattati per essere tranquilli da questo punto di vista. Attualmente il GH in commercio è di origine sintetica, per cui non esiste nessun tipo di rischio di trasmissione di agenti infettivi, come purtroppo poteva accadere con l'ormone estrattivo (N.d.R.: ricavato da cadaveri). Numerosi studi internazionali hanno ricercato l'eventuale correlazione tra la terapia con l'ormone della crescita ed alcune malattie. Le ricerche sono state focalizzate soprattutto sull'apparizione di un diabete e sulla possibilità di sviluppo di una malattia tumorale, "ex novo" in soggetti sani, o, soprattutto, in soggetti che erano affetti da tumore in passato (una delle cause di insufficienza ipofisaria, e quindi di deficit ormonale, è proprio la radioterapia).
Allo stato attuale delle conoscenze, non si conosce nessuna correlazione di rischio. Altri effetti secondari che sono stati ipotizzati sono l'apparizione di una scoliosi e di anomalie della testa del femore, che dipenderebbero più dall'accelerazione della velocità di crescita che dall'ormone stesso. La sorveglianza clinica è di solito sufficiente per evitare o minimizzare tali rischi. C'è da tener presente che la terapia con ormone della crescita viene prescritta e controllata in centri specializzati, per cui i soggetti trattati sono sottoposti a controlli regolari, il che rende ancor più sicura la prescrizione di GH secondo i canoni regolamentari.
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