ICP

l'informazione
dalla parte dei bambini

MAMMAePAPA' MAMMAePAPA' MammeBio Mammebio BABYCHEF Babychef BIMBINVIAGGIO Bimbinviaggio LIBRIandCO Libri&Co PEDIATRIA ON LINE Pediatria On Line
Loading
X

Avviso cookies

Questo sito web utilizza cookie tecnici al fine di rendere più efficace la navigazione. Alla pagina "Policy dei cookies" trovi l'informativa e le istruzioni per gestire le impostazioni del browser.
Proseguendo nella navigazione dichiari di accettare la nostra policy dei cookies.

Il Pediatra risponde

i nostri medici specialisti dei bambini

Nuove terapie per la fibrosi cistica

Nella fibrosi cistica è di fondamentale importanza la diagnosi precoce perché permette di iniziare tempestivamente la terapia con innegabili vantaggi sulla prognosi dei pazienti.

a cura di: Dott. Guido Vertua (pediatra)

Per conto di un amico di famiglia, cerco informazioni sulle possibilità di cura della fibrosi cistica per un bambino di circa un anno. In particolare si vorrebbe sapere se esistono nuove terapie in Italia o all'estero, e quali sono attualmente le possibilità di vita per i bambini colpiti da questa malattia.

Nella storia della fibrosi cistica o mucoviscidosi gli ultimi quindici anni rivestono una importanza fondamentale perché, dopo lunghi studi, si è finalmente arrivati, nel 1989, all'identificazione del gene responsabile della malattia. La diagnosi precoce è di fondamentale importanza perché permette di iniziare tempestivamente la terapia con innegabili vantaggi sulla prognosi dei pazienti, rallentando l'evoluzione della malattia.

È stato, infatti, dimostrato in modo inequivocabile che il notevole miglioramento della prognosi dei pazienti con fibrosi cistica che si è verificato negli ultimi 15 anni con un significativo aumento dell'età media di sopravvivenza intorno alla terza decade di vita, dipende soprattutto da un più intensivo intervento terapeutico. In particolare è proprio in quei centri che attuano il maggior numero di visite ambulatoriali e di ricoveri che la sopravvivenza raggiunge i valori più elevati.

Per il futuro si potrà sperare in un ulteriore miglioramento della prognosi poiché, dopo l'identificazione del gene, sono notevolmente aumentate le conoscenze del meccanismo patogenetico che è alla base del danno polmonare, tanto che oggi si può già prevedere un intervento terapeutico mirato per ogni tappa dell'evoluzione della broncopneumopatia. Vediamo uno per uno i più recenti interventi terapeutici.

La terapia genica, che ha lo scopo di curare la malattia con l'introduzione del gene normale nelle cellule malate per correggerne l'alterata funzione, è tuttora nella fase sperimentale ed è ancora lontana la sua realizzazione con finalità terapeutiche. L'amiloride (un inibitore del trasporto del sodio) per via aerosolica sembra migliorare la clearance muco-ciliare e favorire l'espettorazione, normalizzando l'iperviscosità del muco. La DNAase è un enzima umano somministrabile per via aerosolica, molto costoso, che è capace di degradare il DNA rilasciato dai leucociti, impedendone l'interazione con le glicoproteine del muco. Ciò permette la fluidificazione dello sputo e aiuta nell'espettorazione.

L'alfa-1-antitripsina è rivolta a neutralizzare l'effetto di alcuni enzimi (in particolare delle elastasi rilasciate dai polimorfonucleati), responsabili dell'evoluzione del danno polmonare. Viene somministrata per aerosol e i dati forniti dagli studi preliminari sembrano essere promettenti. Il trapianto cuore-polmoni è un intervento riservato a pazienti con insufficienza respiratoria grave, ormai insensibili alle terapie convenzionali e con limitata aspettativa di vita. Attualmente sono poco più di una decina i centri in Europa in grado di eseguire l'intervento, anche se l'esperienza più vasta e di più lunga durata è quella inglese.

1/1/1997

5/5/2016

I commenti dei lettori

Anche per i bambini, avevo letto di un'azienda Americana che fa aerosolterapie con elementi NON di origine animale, ma meglio tollerati dall'organismo. Vi do il sito http://www.discoverylabs.com/

epa (CN) 21/10/2010

Tutti gli ultimi commenti

Ti interessano i commenti dei lettori ad altri articoli? Trovi i più recenti alla pagina BLOG

Scrivi anche tu un commento a questa pagina:

Questo è il tuo spazio: SCRIVI QUI il tuo commento, regalaci la tua esperienza, arricchisci la pagina con la tua storia. Attenzione: NON usare questo box per fare DOMANDE agli esperti!

Altro su: "Nuove terapie per la fibrosi cistica"

Ileo da meconio
L'ileo da meconio rappresenta la forma più precoce della fibrosi cistica o mucoviscidosi: compare infatti in circa il 10% dei neonati affetti dalla malattia.
Broncopolmonite ricorrente nei bambini
La broncopolmonite nei bambini è una malattia frequente. Se si ripete spesso, può esserci un problema di allergia o di difese immunitarie.
Mucoviscidosi: aspettativa di vita
La fibrosi cistica o mucoviscidosi è una malattia ereditaria caratterizzata dalla produzione di secrezioni ghiandolari particolarmente viscose.
Screening neonatale della fibrosi cistica
La fibrosi cistica (FC) è una malattia congenita, cronica.
Test del sudore
Il test del sudore è l'esame per scoprire la fibrosi cistica o mucoviscidosi. Si ricercano il sodio e il cloro nel sudore.
Malassorbimento intestinale
Il malassorbimento intestinale è una situazione in cui l'intestino non è più capace di assorbire le sostanze nutritive.
logo Quandonasce

Calcola la data prevista del parto

Inserisci la data dell'ultima mestruazione e clicca su "calcola"

Ultimi articoli in pubblicazione

La medicazione del moncone ombelicale
Guida alla medicazione del cordone ombelicale: prima e dopo il distacco.
Non si stacca mai dal ciuccio e dalla sua coperta
Come posso rendere indipendente il mio bambino dal suo ciuccio e dalla sua coperta? I consigli della psicologa.
Si possono usare gli assorbenti interni a 12 anni?
Sono controindicati gli assorbenti interni per mia figlia di 12 anni? I consigli del ginecologo.
La tosse nei bambini: tosse persistente, tosse di notte, tosse secca. Quali rimedi adottare?
I consigli del Pediatra per la tosse nei bambini, i rimedi naturali in caso di tosse persistente, quando usare un sedativo della tosse.
Pratica tanto sport
A nove anni, si allena quattro volte la settimana. E' importante a questa età praticare più attività sportive non dimenticando mai il divertimento.

Quiz della settimana

Quale è la causa più frequente di diarrea in età pediatrica?
Un virus
La salmonella
Un parassita intestinale
Un'intossicazione alimentare